Editing genetico: la scoperta del secolo

Nuove tecniche di editing genetico aprono entusiasmanti orizzonti nella ricerca e rivelano enormi potenzialità cliniche nella cura di numerose patologie e soprattutto di malattie genetiche, contrastando la carenza di organi da trapiantare.

L’editing del genoma è un intervento di precisione che consente la correzione mirata di una sequenza di DNA, in tutti gli esseri viventi, dai batteri alle persone, utilizzando alcune proteine della classe delle nucleasi, che somigliano a delle forbici molecolari e sono capaci di tagliare il DNA nel punto desiderato. La tecnologia di editing più usata è chiamata CRISPR/Cas9, poiché generalmente utilizza la proteina Cas9.

In cinque anni gli scienziati sono riusciti a raggiungere una nuova frontiera nella genetica, quella del “base editing”.  I ricercatori dell’Università di Sun Yat-sen a Guangzhou, attraverso la nuova tecnica, sono riusciti a correggere un singolo errore su tre miliardi di “lettere” (Adenina, Timina, Guanina e Citosina) del nostro codice genetico.

I correttori genetici sono delle “macchine molecolari” che permettono di riorganizzare ciascuna delle quattro lettere che scrivono i geni (A per Adenina, C per Citosina, T per Timina e G per Guanina). Finora era possibile correggere solo alcune paia di basi: ad esempio G-C poteva diventare T-A. Ora i nuovi strumenti, chiamati Abe7.10, Adenine base editor, permettono di sostituire A-T con G-C e di correggere gli errori all’origine di molte malattie causate da queste mutazioni. La precisione supera del 50% quella di altre tecniche di riscrittura del DNA.

La novità più sorprendente è che oltre al DNA, depositario dell’informazione biologica, si è arrivati a correggere anche l’RNA, che porta il messaggio dal DNA alla cellula, grazie a un’altra versione dell’enzima Cas (Cas 13b), utilizzato dal sistema immunitario dei batteri e alla base della Crispr. Quindi, DNA e RNA possono essere riscritti. Come ha affermato Feng Zhang, giovane bio-ingegnere del Broad Institute, “il nuovo enzima è un’aggiunta veramente eclatante alla lista degli strumenti di ingegneria genomica ed è un ottimo esempio di come possiamo sfruttare enzimi e processi naturali per accelerare la ricerca scientifica”. Con questo nuovo metodo si è perfezionata la tecnica, portando sempre più vicini gli scienziati a poter correggere un punto preciso del nostro genoma.

Viviana Basile IV D BA

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